大家好，知識(shí)小編來(lái)為大家解答以上的問題。【震驚】史上最貴藥一只1448萬(wàn)元 什么藥這么貴 用于治療什么病很多人還不知道，現(xiàn)在讓我們一起來(lái)看看吧！

史上最貴藥一只1448萬(wàn)元

近日，經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)，小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市，一支藥物標(biāo)價(jià)210萬(wàn)美元（約1448萬(wàn)元），堪稱史上最貴藥。Zolgensma由AveXis公司研發(fā)，2018年4月，諾華收購(gòu)了AveXis，并獲得了該基因療法。SMA是一種罕見的遺傳性疾病，患兒用于編碼運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的基因突變，因而出現(xiàn)進(jìn)行性肌肉無(wú)力、癱瘓等癥狀，嚴(yán)重時(shí)，在2歲時(shí)死亡。Zolgensma通過單次靜脈注射，向患兒SMN基因的功能性拷貝，從而通過持續(xù)的SMN蛋白表達(dá)來(lái)阻止疾病進(jìn)展。

楊冪

史上最貴藥一只1448萬(wàn)元 有人對(duì)如此高的藥價(jià)提出質(zhì)疑：這是在拿孩子的命要挾家長(zhǎng)，討要贖金。但醫(yī)藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，還可以分期付款。通過該療法后痊愈兒童的家長(zhǎng)稱：生命無(wú)法用金錢衡量。 楊冪

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